Estamos reimaginando a medicina ao impulsionar inovações na terapia celular e gênica para melhor contribuir com a qualidade de vida de nossos pacientes
Novos avanços nas terapias celulares e gênica têm o potencial de transformar a medicina. Elas permitem o tratamento da causa raiz da doença, incluindo algumas que ainda não possuem tratamento disponível.
A terapia celular e terapia gênica são áreas de tratamento e pesquisa biomédica. Ambas visam tratar e prevenir doenças, atuando na causa raiz das doenças. De forma geral, a terapia gênica consiste na introdução de material genético em células ou tecidos para fins terapêuticos. Pode-se atuar de diversas formas como a adição, modificação ou a deleção de um gene, substituição de alelos defeituosos ou produção de proteínas funcionais.
Já as terapias celulares atuam na substituição, deleção ou correção de células defeituosas. Além disso, outra diferenciação importante é que na terapia celular, as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo antes de serem injetadas no paciente, onde se tornam um “medicamento vivo”. Enquanto que na terapia gênica, os genes são substituídos, inativados ou introduzidos nas células - seja fora ou dentro do corpo - para tratar a doença.
As terapias avançadas frequentemente são tratamentos de dose única com alto potencial de impacto positivo sobre a vida dos pacientes. Em contrapartida, medicamentos sintéticos ou biológicos são usados de forma contínua.
É importante mencionar que as terapias avançadas não substituirão outros tratamentos convencionais como medicamentos biológicos ou sintéticos, amplamente utilizados no tratamento de doenças crônicas. Terapias gênicas e celulares representam novas possibilidades de tratar doenças que anteriormente não possuíam opções terapêuticas em uma ampla variedade de áreas, principalmente doenças raras.
Terapias celulares e gênicas podem ajudar a reduzir ou eliminar a necessidade de tratamentos de uso contínuo, geralmente para a vida toda.
Atualmente, existem três áreas de foco prioritárias para o desenvolvimento de terapias celulares e gênicas transformadoras na Novartis: terapias baseadas em AAV (vírus adeno-associados) e terapias celulares CAR-T.
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